ESA治疗改善低风险骨髓增生异常综合征患者的总生存期

促红细胞生成剂（ESA）在低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的应用与总生存期（OS）的改善有关，一项新研究发现。这项观察性研究使用了欧洲MDS（EUMDS）注册数据，并发现避免红细胞输注（RBCT）与显著更好的健康相关生活质量（HRQOL）相关。这些发现建立在一个先前的研究基础上，该研究表明接受ESA治疗的患者比接受RBCT的患者生存期更长，增加了更多的患者数据和更长的随访时间来评估生存期和HRQOL。

ESA治疗在常规输血治疗之前或早期使用可改善低风险MDS患者的总生存期，一项新研究发现。 | 图片来源：MdBabul - stock.adobe.com

研究作者指出，多个指南推荐ESA作为MDS贫血患者的一线治疗。尽管有证据表明ESA可以增加血红蛋白浓度并延长需要定期输血的时间，但ESA暴露对总生存期和HRQOL的影响尚未得到探索。这项新研究包括接受ESA治疗且有或无RBCT的患者。

“众所周知，贫血，特别是骨髓增生异常综合征中的输血需求，与生存期和生活质量受损相关，而ESA治疗可以预防或减少输血频率并改善生活质量，”作者写道。“然而，这些事实并不能解释ESA干预是否能延长总生存期，部分原因是导致MDS贫血相关生存期降低的原因是多因素且未完全理解的。”

该研究包括EUMDS注册中的2448名患者，这是一个非干预性的、纵向的、真实世界注册，招募了来自16个欧洲国家和以色列的被诊断为低风险MDS（定义为国际预后评分系统低或中-1级）的成年患者。ESA暴露组包括1183名患者，ESA未暴露组包括1265名患者。所有患者均在2019年7月1日前被诊断，整个队列中男性占62.1%（n = 1520），女性占37.9%（n = 928）。在应用资格标准并进行倾向匹配后，ESA未暴露组包括426名患者，ESA暴露组包括744名患者。

在中位随访时间为3.9年（IQR, 1.6-6.5）时，ESA暴露组的中位OS为44.9个月（95% CI, 40.2-50.5），而ESA未暴露组为34.8个月（95% CI, 28.6-39.2）。绝对差异为10.1个月（HR, 0.70; 95% CI, 0.59-0.83; P < .0001）。

根据EQ-5D-3L和视觉模拟量表（VAS）的反应，无论ESA暴露状态如何，没有接受RBCT的患者的HRQOL显著更好。在EQ-5D-3L指数评分的线性混合效应模型中，RBCT系数为-0.04（95% CI, -0.06至-0.03; P < .0001），而在VAS的线性混合效应模型中为-4.57（-6.02至-3.13; P < .0001）。作者指出，重要的是，接受ESA治疗且未接受RBCT的患者的HRQOL并未随时间恶化。

“不太可能进行一项旨在评估低风险MDS患者长期生存期的前瞻性安慰剂对照试验，”作者写道。“本研究提供了证据，表明ESA治疗可以延长生存期并改善贫血和MDS患者的生存质量。这项研究的临床意义是，应在出现症状性贫血时或早期开始ESA治疗，无论是否需要输血。”他们补充说，这些数据可能会影响那些没有ESA或仅在患者需要定期输血后才报销ESA的国家的政策和临床实践。

由于其设计，该研究存在局限性，因为它不是一项前瞻性随机安慰剂对照试验，并且使用了异质的患者材料。然而，纳入的患者变异更多地反映了现实生活，而不是随机研究。考虑到这种治疗方法已经使用了30多年，进行大规模随机对照试验以评估总生存期的可能性不大，而倾向评分是一种公认的方法，可以考虑组间差异。

“我们得出结论，ESA暴露似乎通过显著延迟永久性输血依赖的发作，为低风险MDS患者提供益处，”作者写道。“此外，ESA暴露还与总生存期和生活质量的改善相关。据我们所知，无论是这项大型注册分析还是任何之前的2期或3期试验，都没有给出任何关于ESA治疗的安全性问题。”

参考文献

1. Garelius HKG, Bagguley T, Taylor A, 等人。低风险骨髓增生异常综合征患者接受促红细胞生成剂后的生存期和生活质量：一项观察性队列研究。《柳叶刀·血液学》。2025;12(2):e128-e137。doi:10.1016/S2352-3026(24)00350-8

2. Garelius HK, Johnston WT, Smith AG, 等人。促红细胞生成剂显著延迟非输血低风险骨髓增生异常综合征患者的常规输血需求。《内科杂志》。2017;281(3):284-299。doi:10.1111/joim.12579

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