Capricor Therapeutics宣布Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症的长期疗效数据

Capricor Therapeutics (纳斯达克股票代码：CAPR) 是一家致力于开发用于罕见疾病治疗的细胞和外泌体疗法的生物技术公司。该公司今天宣布了其正在进行的HOPE-2开放标签扩展临床试验的积极长期数据，表明该公司的主要候选药物Deramiocel在减缓疾病进展和保持杜氏肌营养不良症（DMD）患者的上肢功能方面具有潜在作用。这些数据在2025年肌肉萎缩症协会（MDA）临床和科学会议上以晚发海报的形式展示，该会议于3月16日至19日在德克萨斯州达拉斯举行。

在一项队列匹配外部对照分析中，研究显示，接受Deramiocel治疗三年的患者，其上肢功能表现（PUL 2.0）总分平均下降3.46分，而外部对照组则下降了7.19分（p=0.019）。这相当于疾病进展速度减缓了52%，进一步证实了Deramiocel的长期治疗耐久性。

其他发现包括：

• 治疗效果逐年增加 - 接受Deramiocel治疗的患者显示出疾病进展减少，第一年PUL 2.0平均每年下降1.8分，第二年下降1.2分，第三年下降1.1分。

• 潜在的疾病修饰效应 - 在一年的治疗间隔期间，最初随机分配到Deramiocel治疗的患者表现出较慢的下降速度（每年2.8分），而未治疗的患者则为每年3.7分。

• 良好的安全性 - Deramiocel耐受性良好，未发现新的安全信号，并继续维持良好的长期效益风险比。

“对于与DMD抗争的患者及其家庭来说，时间就是肌肉。这些数据显示出长期保持骨骼肌功能的能力，进一步证明了Deramiocel不仅减缓了疾病进程，而且正在改写杜氏肌营养不良症患者的可能性。”Capricor首席执行官Linda Marbán博士说。“我们持续看到持久的长期益处，使患者能够保持骨骼肌和心脏功能，而这些功能在过去是不可避免会衰退的。”

Capricor最近宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对DMD相关心肌病的生物制品许可申请（BLA），处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标行动日期定为2025年8月31日，寻求其申请的全面批准。

海报演示文稿将在会议结束后发布在Capricor网站的出版物部分。

关于Deramiocel

Deramiocel（CAP-1002）由同种异体心球衍生细胞（CDCs）组成，这是一种在临床前和临床研究中被证明能够通过分泌外泌体（即外囊泡）发挥强大的免疫调节和抗纤维化作用的间质细胞群。这些外泌体靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其采用愈合而非促炎表型。CDCs已在超过100篇同行评审的科学出版物中进行了研究，并已在多个临床试验中对超过200名人类受试者进行了给药。

关于杜氏肌营养不良症

DMD是一种破坏性的遗传性疾病，其特征是骨骼、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症，死亡年龄中位数约为30岁。据估计，DMD的发生率约为每3,500名男性新生儿中有1例，美国的患者人数估计约为15,000至20,000人。DMD的病理生理学是由功能性肌营养不良蛋白的产生受损驱动的，肌营养不良蛋白通常在肌肉中起结构蛋白的作用。肌肉细胞中功能性肌营养不良蛋白的减少导致显著的细胞损伤，并最终导致肌肉细胞死亡和纤维化替代。在DMD患者中，心肌细胞逐渐死亡并被疤痕组织取代。这种心肌病最终导致心力衰竭，这是目前DMD患者的主要死因。治疗选择有限，且没有治愈方法。

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