临床试验可以改变医疗保健，但澳大利亚的系统需要改革

专家们表示，澳大利亚需要更多的临床试验。

Eamon Lynham在他与父母共住的家庭住宅中倒在了光亮的木地板上。他的母亲Pam和父亲Anthony是一名受人尊敬的外科医生兼前政治家。几分钟前，这位27岁的家中最小的儿子还在厨房水槽边清洗杯子。这是2023年圣诞节前几天的事情。他有一位深爱的女友，在信息技术领域有一份他热爱的工作，并计划在一周左右开始寻找公寓购买，因为他已经存够了首付。生活一切都很美好。

但在从厨房走到餐厅的几秒钟内，Eamon的生活以及他家人的生活发生了永久性的变化。救护车被叫来，他被送往皇家布里斯班妇女医院（RBWH），那里是他父亲大部分职业生涯的地方。他亲切地称之为“我的医院”。在那里，经过扫描和检查，Eamon被诊断出患有胶质母细胞瘤，这是最常见的且最具侵袭性的脑癌类型。

“肿瘤无处不在——从脊髓到大脑，”他的父亲摇头说道。

医生告诉Eamon和他的家人：“我们无能为力。”他只剩下几个月的生命。

“那时你就会开始寻找临床试验。这是唯一的希望，”他的父亲说。

“我甚至对他说：‘儿子，我不会让你就这么走，我要给你一场好战。’”

“但我什么也没找到。什么也没有。在我的脑海里，我仍然在想：‘还有更多可以做的吗？我错过了什么吗？’”

“这太难了，而且它本不需要这么难”

Dr. Lynham曾多年担任颌面外科医生，重建因酒精引发的暴力事件受伤的人们的面部。2014年，他以工党成员的身份进入州议会，代表布里斯班北部的Stafford选区，旨在推动减少酒精引发的暴力行为的措施，并于2015年至2020年间在Palaszczuk内阁任职。

这位64岁的前研究员以解决问题著称。

但即使是他也无法及时为儿子找到一个临床试验。澳大利亚没有一个易于导航的中央网站或专门的政府办公室，帮助患者、家属或医生查找特定疾病的所有可用人体试验，并将人们匹配到合适的试验中。

“我是顾问外科医生，有所有这些联系和知识，还曾经是政府部长……有多难？几乎是不可能的，”Lynham博士说。

“我在想，如果我遇到这么多麻烦，那么黄金海岸的Smith夫妇他们的孩子生病时会有什么希望呢？”

“这太难了，而且它本不需要这么难。”

与此同时，Lynham博士说，许多澳大利亚研究人员在招募患者参与研究方面也遇到了困难。

当他终于为儿子找到了一个临床试验时，已经太晚了。他的儿子病得太重了。

Eamon去年5月25日去世，那是他母亲的生日，距离他被诊断出癌症仅五个月。他刚刚满28岁。

在Lynham父母位于布里斯班的家中，电子相框上循环播放着Eamon的照片和视频。照片中有金发小男孩时期的Eamon；有他和他的三个哥哥及父母在一起的照片；有他在婚礼上的照片；有度假时的照片；有他和他的女朋友在一起的照片；有他抱着侄子的照片。

“家庭对我们来说就是一切，而Eamon就是一切，”Lynham博士说。

这位前昆士兰州议员回忆起他的三个大儿子Brayton、Rohan和Sean是如何开玩笑说Eamon作为最小的孩子被宠坏了。

Eamon和他的父母一起生活，并经常和他们一起出国旅行。

“当最小的孩子出生时，父母通常会稍微富裕一些，所以最小的孩子会得到比最大的孩子更好的假期，”Lynham博士说。

“我们会让Eamon坐直升机，而其他男孩从未坐过直升机。我们总是因此受到嘲笑。”

Lynham兄弟在布里斯班东南部的Chandler长大，Eamon有一只宠物鹅名叫“Goose”。

这只鹅会和最小的Lynham一起游泳，一起潜入家庭后院的游泳池。这只鹅晚上还会经常加入他们在屋内的活动。

“我们会坐在那里看电视，那只鹅会啄门，然后Eamon会去把鹅带进来，让它坐在他的腿上，然后那只鹅就坐在那里和我们一起看电视，”Lynham博士回忆道，脸上带着微笑。

“真是难以置信。”

改革呼声

随着Eamon去世一周年即将到来，失去儿子的痛苦对这位备受尊敬的医生来说依然非常深刻。

他承认自己工作过度，继续兼职做外科手术并参加多个董事会会议以应对这种痛苦。

但他为儿子寻找临床试验时遇到的障碍也让他愤怒不已，他决定采取行动。

尽管他知道参与临床试验可能无法挽救儿子的生命，但Eamon“想赌一把，想试一试”。

“他不在乎副作用，”Lynham博士说。

“他只是想有机会。”

这会给他带来一些希望，哪怕只是短暂的。

在药物试验中，参与者通常会被随机分配接受活性药物或安慰剂。

患者不能保证他们会处于试验的活性组，但研究参与者通常会比其他患者受到更密切的监测。

事实上，患者参与临床试验的主要益处在于增加现有的医学知识，因为只有大约10%的药物试验是成功的。这通常是给下一代患者的礼物，而不是试验志愿者本人。

但Griffith大学感染性疾病和肿瘤学教授Nigel McMillan表示，在许多失败的药物研究中也有“非凡的成功案例”，他提到了慢性粒细胞白血病药物格列卫。

McMillan教授是一位国际公认的癌症研究人员，他经常收到患者或其家人询问有关临床试验的邮件。

“人们当然很迫切地想知道最新的和最好的治疗方法，”他说。

虽然他将澳大利亚描述为“临床试验中心”，但他支持Lynham博士对一个分裂系统的评估——这个系统分为各州和地区管辖，需要进行重大改革，特别是在改善患者访问研究项目方面，无论他们居住在哪里。

“澳大利亚的每个临床试验都必须注册。我们有这些信息，只是公众无法轻易获取，”McMillan教授说。

临床试验还可能面临漫长的等待，等待多个伦理委员会的批准，特别是当涉及多个医院或大学时，即使是在同一个州内。个别医院和大学通常要求获得各自伦理委员会的批准。

Lynham博士表示，问题的答案已经在过去十多年的一系列调查和报告中得到了明确阐述。

前澳大利亚首席科学家Ian Chubb在2023年1月的一份关于改进澳大利亚临床试验环境的咨询报告中详细阐述了解决方案。

Chubb教授表示，自那以后，向建立全国性的“一站式服务”临床试验和人类研究审批平台迈进了很多。

联邦政府在2024-25年度预算中拨款1800万澳元用于新全国临床试验平台的设计阶段。

“一站式服务包括我们所谓的‘前门’，即正在开发中的公共访问门户，使其易于使用、直观且简单，”Chubb教授说。

设想是该网站将由一个工作人员办公室支持，很可能设在联邦卫生部门。这尚未进行成本核算和资金支持，但Chubb教授希望无论谁赢得5月3日的大选都能实现这一目标。

是时候解决“错失的机会”了

Chubb教授本人也受益于参与一项药物试验。2015年，他被诊断出患有肾癌。癌症扩散到双肺后，他被纳入了一项实验性免疫疗法的临床试验。

当时他被告知，如果不治疗，他只剩下几个月的生命。

然而，几年后，他凭借医学科学活了下来，而这正是他一生都在倡导的东西。

Chubb教授表示，全国一站式服务平台的愿景不仅仅是患者和医生访问临床试验的门户。

他希望简化临床试验审批流程，使试验只需经过一个伦理委员会的审查，而不是多个。

这关乎患者能够更快地获得实验性治疗，包括通过远程医疗方式生活在偏远地区的澳大利亚人。

墨尔本癌症专家John Zalcberg表示，这越早实现越好，他同意Lynham博士的观点，认为现有系统“不符合目的”。

“对于那些陷入这种时间扭曲的人来说，当事情不可用时，这是令人沮丧的，”他说。“对患者来说，能够按需访问临床试验非常重要。它们是帮助那些没有其他选择的患者的重要途径。”

Zalcberg教授在Alfred Health和Monash University之间分配时间，他表示，如果Chubb教授能够实现他的愿景，这将吸引更多制药公司来到澳大利亚进行临床试验。

“最终，公司开发药物，而不是大学或医院，”他说。

“公司正在花费巨额资金试图找到确保一旦启动试验就能招募到参与者的方法，如果他们要测试一种新产品，他们希望能够以及时且具有成本效益的方式进行。”

他说，澳大利亚需要全国一站式服务平台才能在临床试验领域保持竞争力。

当Eamon Lynham在2023年被诊断出患有脑癌时，他的家人四处寻找适合他的临床试验。

昆士兰大学临床试验中心主任Nadine Foster表示，Chubb教授提出的改革在澳大利亚“非常必要”。

Foster教授四年前从英国来到澳大利亚，在那里她领导了嵌入国家卫生服务（NHS）的临床试验。

她说，NHS Be Part of Research网站是将患者与临床试验匹配的国际典范。

“我认为，澳大利亚提出的通过全国一站式服务和全国临床试验前门的想法是从国外的做法中学来的，”她说。

但她希望澳大利亚能走得更远。

“我认为目前的一个错失机会是没有将高质量临床试验的国家组合与澳大利亚医院的认证联系起来，”Foster教授说。

“这将真正帮助医院和医疗机构决定，在我们可以参与的所有研究中，哪些是真正的优先事项，哪些是全国重要的。”

“它们通常是多中心的大型试验，提供关于我们在医疗和护理方面的决定性证据。首次，我们可以将其与医院的认证过程联系起来，我相信，加上全国临床试验前门，这种方法将带来更大的变革。”

“我认为这将是更具变革性的。”

在等待Chubb教授的愿景实现的同时，Lynham博士继续哀悼Eamon，那个“每个人都梦想拥有的儿子”。

“我从未意识到我能感受到如此深刻的悲痛，”他说。

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