尼波卡利马布在推进全身型重症肌无力护理方面的巨大潜力

在我们与Katie Abouzahr博士（Johnson & Johnson创新医药公司）的第三次访谈中，讨论了尼波卡利马布（nipocalimab）在治疗全身型重症肌无力（gMG）方面表现出的安全性和有效性。

我们继续与Katie Abouzahr博士（Johnson & Johnson创新医药公司）讨论了Vivacity试验（NCT04951622）的结果，该试验目前正接受FDA的优先审查，重点关注全身型重症肌无力（gMG）患者的日常活动评分（MG-ADL）的改善及药物的安全性。我们的谈话还涉及了针对青少年的二期/三期Vibrance研究（NCT05265273），该研究达到了其主要终点，即免疫球蛋白G（IgG）减少。

您还可以回顾我们访谈的第一部分和第二部分。

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能否总结一下支持FDA对尼波卡利马布进行优先审查的Vivacity研究数据？

所以，我之前谈到了该药物的作用机制，以及为什么我们认为它对全身型重症肌无力非常适用且具有选择性。我们进行了一项名为Vivacity的三期临床试验，专门设计用于测量持续6个月的疗效和安全性，期间保持一致且不间断的给药。这项研究是在全身型重症肌无力患者中评估了尼波卡利马布加标准治疗与安慰剂加标准治疗的效果。

我们达到了主要终点，即在6个月内显示出MG-ADL评分（即全身型重症肌无力日常活动评分）的改善，这适用于广泛的抗体阳性患者群体，包括抗乙酰胆碱受体（anti-AChR）、肌肉特异性激酶（MuSK）和脂蛋白相关蛋白4（LRP4）。接受尼波卡利马布加标准治疗的患者在MG-ADL评分上提高了4.7分，显著高于安慰剂组，这是从基线到第22、23和24周（大约6个月）的变化。

我们之所以认为这一点非常重要，有以下几个原因：首先，这样的改善对全身型重症肌无力患者来说具有临床意义。MG-ADL评分包含8个不同的参数，每个参数可以评分为0、1、2或3。而1到2分的变化实际上可能意味着正常进食或频繁呛咳，或休息时呼吸困难与需要使用呼吸机之间的差异。因此，即使是1到2分的提高对患者来说也非常有意义。另一个我们认为这些数据令人兴奋且对患者重要的原因是考虑到未满足的需求。这是一种终身疾病，症状可能在一天内或一段时间内波动，但我们认为重要的是能够证明持续且不间断的疾病控制。正如我提到的，我们设计这项研究是为了测量6个月内的持续疗效和安全性，主要终点为第22至24周。

我们还分享了关于尼波卡利马布的另一项研究——二期/三期Vibrance研究的数据，该研究针对青少年。我之前提到过青少年——这也是这种疾病中一个巨大的未满足医疗需求领域。同样，我们达到了主要终点。在这里，我们关注的是总血清IgG的减少。我之前提到过，这也是观察自身抗体减少的一种方式，因为自身抗体也是IgG。我们也达到了关键次要终点。

再次强调，在这6个月期间的耐受性和安全性与我们在Vivacity研究中的成人参与者以及更广泛使用尼波卡利马布的情况一致。

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