AI设计的“纳米笼”模仿病毒行为以增强基因疗法

研究人员通过模仿病毒的复杂结构，利用人工智能（AI）开发了一种创新的治疗平台。他们的开创性研究于12月18日发表在《自然》杂志上。

病毒的独特设计使其能够在球形蛋白质壳内封装遗传物质，从而实现复制和侵入宿主细胞，通常导致疾病。受这些复杂结构的启发，研究人员一直在探索模仿病毒的人工蛋白质。

这些“纳米笼”模仿病毒行为，有效地将治疗基因递送到目标细胞。然而，现有的纳米笼面临重大挑战：它们的小尺寸限制了可以携带的遗传物质的数量，而简单的设计无法完全复制天然病毒蛋白的多功能性。

为了克服这些限制，研究团队采用了AI驱动的计算设计。虽然大多数病毒显示对称结构，但它们也具有微妙的不对称性。借助AI，该团队重现了这些细微特征，并首次成功设计了四面体、八面体和二十面体形状的纳米笼。

生成的纳米结构由四种人工蛋白质组成，形成了具有六个不同蛋白质-蛋白质界面的复杂架构。其中，直径达75纳米的二十面体结构因其能够携带比传统基因递送载体（如腺相关病毒AAV）多三倍的遗传物质而脱颖而出，标志着基因疗法的重大进展。

电子显微镜证实，AI设计的纳米笼达到了预期的精确对称结构。功能实验进一步证明了它们能够有效递送治疗负载到目标细胞，为实际医疗应用铺平了道路。

“AI的进步开启了一个新时代，我们可以通过设计和组装人工蛋白质来满足人类的需求，”李尚敏教授说。“我们希望这项研究不仅加速基因疗法的发展，还能推动下一代疫苗和其他生物医学创新的突破。”

在这项研究中，李尚敏教授与2024年诺贝尔化学奖得主、华盛顿大学的大卫·贝克教授合作。李尚敏教授曾在贝克教授的实验室担任博士后研究员近3年，从2021年2月到2023年底，之后于2024年1月加入浦项科技大学化学工程系。

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