日本研究人员使用iPS干细胞恢复瘫痪患者运动功能

日本研究人员在治疗脊髓损伤方面取得了进展，为全球约2000万瘫痪患者带来了希望。3月21日，东京庆应大学的科学家宣布了一项临床研究的结果，该研究发现，干细胞治疗改善了四名因脊髓损伤而瘫痪的患者中的两名患者的运动功能。

这是首次在人类身上进行此类临床研究。庆应大学的研究人员使用了诱导多能干细胞（iPS细胞），这些细胞通过将成熟、特化的细胞重新刺激回幼态状态而产生。这些iPS细胞可以被诱导成熟为不同类型的细胞。研究团队专注于那些在受伤后14至28天内的患者。

治疗过程包括向每位患者的受伤部位注射约两百万个由iPS细胞衍生的神经干细胞，以帮助再生受损的脊髓。每名男性患者在瘫痪发生后的两周到四周内接受了干细胞注射。植入细胞的数量是在动物安全实验后确定的。

经过一年的观察，庆应大学表示，在四名患者中均未观察到严重的副作用。柏林夏里特医院神经科主任马蒂亚斯·恩德雷斯教授指出：“脊髓损伤后短期内的自然恢复是可能的。”然而，他强调了这些发现的重要性，因为治疗这种损伤非常具有挑战性。

在接受治疗前，所有四名患者都处于美国脊髓损伤协会量表上的A级，这是最严重的等级，表明他们在脊髓损伤水平以下没有感觉和运动功能。经过干细胞治疗后，一名患者的状况改善到了D级，意味着他们可以对抗重力移动肌肉并进行功能性动作。这名老年男子在一次事故中受伤，现在可以不借助支撑站立，并正在接受康复训练以恢复行走能力。

“这个人现在正在训练走路。这是一个惊人的恢复，”试验负责人、生理学专家冈野英之解释说。另一名患者改善到了C级，能够移动一些手臂和腿部肌肉，但不能站立。另外两名参与者在接受iPS细胞注射后没有显示出改善，仍处于A级。

这项研究由骨科手术专家中村正也教授和冈野英之教授领导的医疗团队监督。研究人员认为他们的治疗方法导致了患者所观察到的改善。日本神经生理学家已经恢复了因脊髓损伤而瘫痪的人的活动能力。

尽管充满乐观，德国专家对此反应谨慎。干细胞研究员丹尼尔·贝瑟，德国干细胞网络的常务董事说：“这似乎是一个初步的成功，但仍需进一步观察。”他补充说：“由于这项工作仅在新闻发布会上展示，尚未在科学期刊上发表，我对评估持非常谨慎的态度。”

格里菲斯大学的神经科学家詹姆斯·圣约翰也对这一发现发表了评论。“这是一个非常积极的结果。这对这个领域来说非常令人兴奋，”他说。

有人担心iPS细胞可能会在体内不受控制地增殖并形成癌性肿瘤。然而，在为期一年的观察期内未观察到严重的副作用。受试者在手术后六个月内还接受了免疫抑制药物，以防止身体攻击植入的细胞。

目前尚不清楚重新编程的干细胞如何促进愈合。据推测，iPS细胞会产生生化物质来支持再生。“这些细胞也可能在神经细胞延伸周围形成绝缘层或与其他细胞建立连接，”恩德雷斯教授解释道。iPS细胞在其他医学领域也有成功应用，如治疗特定的眼病和糖尿病。

治愈脊髓损伤是医学界最大的挑战之一。迄今为止，真正的神经细胞再生尚未实现。“脊髓是神经系统中最敏感且再生能力最差的组织，”恩德雷斯说。“在这个领域的每一个进展都会引起极大的关注。”

下一步将是开始更大规模的试验，以确定干细胞是否真正修复了损伤。这些试验将调查哪些类型的损伤对治疗反应最好，并评估观察到的改善是否是自然愈合的结果，这种情况有时会发生。未来的研究还必须回答有多少细胞在手术后存活，因为之前的测试显示大多数细胞在几天内分散或死亡。

日本生物技术初创公司K Pharma计划请求许可开展更大规模的临床试验。这一医学成就有望推动脊髓损伤治疗的进步，为受影响的人们带来希望。

冈野英之教授补充说，团队希望进入一个代表向患者提供治疗迈进的临床试验。关于患者的具体细节仍然保密，研究结果尚未提交出版审查。

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