2025年镰状细胞病临床试验和研究：EMA、PDMA、FDA批准、作用机制、给药途径、NDA、IND及公司

DelveInsight的《2025年镰状细胞病管线洞察》报告提供了关于55家以上公司和60种以上药物在镰状细胞病竞争格局中的全面见解。该报告涵盖了镰状细胞病治疗管线的评估，按产品类型、阶段、给药途径和分子类型进行分类，并进一步突出了这一领域中处于非活跃状态的管线产品。

2025年镰状细胞病管线报告的关键要点

• 2025年4月，Kamau Therapeutics 宣布了一项首次人体、单臂、开放标签的I/II期研究，针对约15名被诊断为严重镰状细胞病的患者使用nula-cel。主要目标是评估该治疗在这些患者中的安全性，以及初步疗效和药效学数据。

• 2025年4月，诺华制药 进行了一项III期研究，以评估crizanlizumab（5 mg/kg）与安慰剂相比，在伴或不伴羟基脲/羟基脲治疗的青少年和成人镰状细胞病患者中的疗效和安全性。

• 2025年4月，诺和诺德 组织了一项研究，旨在确认etavopivat在减少血管阻塞引起的疼痛危机（VOCs）方面的效果。该研究还将评估etavopivat在减少不同器官损伤、改善运动耐受性和减轻疲劳方面的作用。参与者将随机接受etavopivat或安慰剂。

DelveInsight的镰状细胞病管线报告显示，有55家以上的活跃公司正在开发60种以上的镰状细胞病治疗管线药物。

领先的镰状细胞病公司包括辉瑞、Editas Medicine、罗氏、Quercis Pharma、Graphite Bio、Beam Therapeutics Inc、葛兰素史克、Agios Pharmaceuticals、BRL Medicine、Oryzon Genomics、CorrectSequence Therapeutics、GluBio Therapeutics、Base Therapeutics等。

有希望的镰状细胞病管线疗法包括siplizumab、daratumumab、alemtuzumab、西罗莫司、ITU512、BEAM-101、crizanlizumab、etavopivat、epeleuton、voxelotor等。

已上市的镰状细胞病疗法

• Vertex Pharmaceuticals: CASGEVY

Vertex是一家全球生物技术公司，致力于通过科学创新来创造治疗严重疾病的基础性药物。该公司已获批用于治疗多种慢性、缩短寿命的遗传性疾病（如囊性纤维化、镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血症）的药物，并继续推进这些疾病的临床和研究项目。Vertex还拥有针对其他严重疾病的强大的临床管线，包括APOL1介导的肾病、急性疼痛和神经痛、1型糖尿病、1型肌强直性营养不良和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。

CASGEVY™是一种非病毒性的体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，适用于符合条件的镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血症患者。通过在红细胞特异性增强子区域的BCL11A基因上进行精确双链断裂，患者的造血干细胞和前体细胞被编辑，从而在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF；血红蛋白F）。HbF是在胎儿发育期间自然存在的氧携带形式的血红蛋白，出生后会转换为成人形式的血红蛋白。CASGEVY已被证明可以减少或消除镰状细胞病患者的疼痛危机，并减少输血依赖型β地中海贫血症患者的输血需求。CASGEVY已在多个司法管辖区获得某些适应症的批准，适用于符合条件的患者。

• Emmaus Medical Inc.: ENDARI

Emmaus生命科学公司是一家商业阶段的生物制药公司，也是镰状细胞病治疗领域的领导者。该公司专注于发现、开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的新疗法。其最初的重心是镰状细胞病的治疗方法。Emmaus的主要商业产品是Endari®，一种口服医药级L-谷氨酰胺治疗药物，用于减少5岁及以上成人和儿童镰状细胞病的急性并发症。

ENDARI [L-谷氨酰胺口服粉末] 用于减少5岁及以上成人和儿童镰状细胞病的急性并发症。L-谷氨酰胺作为一种氨基酸，在治疗镰状细胞病（SCD）中的作用机制尚不完全清楚。氧化应激现象参与了SCD的病理生理过程。镰状红细胞比正常红细胞更容易受到氧化损伤，这可能导致SCD的慢性溶血和血管闭塞事件。吡啶核苷酸NAD+及其还原形式NADH在调节和预防红细胞氧化损伤中起作用。L-谷氨酰胺可能通过增加还原型谷胱甘肽的可用性来改善镰状红细胞中的NAD氧化还原潜力。

(全文结束)