基于外泌体的联合疗法在治疗代谢性挑战疾病MASH方面显示出前景

韩国大邱庆北科学技术院（DGIST）新生物学系教授Yea Kyungmoo及其研究团队与庆北大学医学院Baek Moon-chang教授合作，开发了一种基于外泌体的下一代药物递送技术，以有效治疗代谢功能障碍相关性脂肪肝炎（MASH），这是一种难以治愈的代谢性疾病。

该论文发表在《生物材料》期刊上。

MASH是一种复杂的疾病，伴随各种代谢性疾病，如肥胖和糖尿病。现有的治疗方法因其仅针对单一病理机制而效果有限。一些候选疗法要么在临床试验中失败，要么因心血管副作用或长期使用问题而推迟批准。这些情况表明，需要更安全、更有效的联合治疗策略。

为了解决这些挑战，Yea教授的研究团队同时对细胞外囊泡（外泌体）的内部和表面进行了工程改造，这些生物衍生颗粒在细胞间传递信号中起着关键作用，从而形成了一种专门用于治疗病理复杂MASH的双功能药物递送系统。

外泌体携带多种分子，包括蛋白质、脂质和遗传物质，它们在体内自然产生，并被认为是下一代药物递送系统的有前途的选择，因为它们具有更高的生物相容性、更低的毒性和更少的副作用，优于现有的基于脂质的药物递送系统（如COVID-19疫苗）。

该研究通过在外泌体表面附着高效的脂肪燃烧蛋白成纤维细胞生长因子21（FGF21），并在其中包裹能有效调节炎症和纤维化的miRNA-223，旨在同时调节代谢异常、炎症和纤维化，这是MASH的主要病理机制。特别是，这些外泌体可以特异性地递送到肝脏组织，从而最大化治疗效果。

“这项研究首次展示了利用外泌体进行MASH联合治疗的新概念，这是一种难以治疗的代谢性疾病。它揭示了克服现有治疗策略局限性的潜力。”Yea教授说。“我们希望未来能够建立一个大规模生产系统，从而推动实际药物的开发。”

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