一期临床试验启动，评估干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性

Phase 1 Clinical Trial Launched Examines Safety, Efficacy of Stem Cell Treatment for Parkinson Disease

一项首创的一期开放标签临床试验正在麻省总医院布里格姆进行，该试验评估了一种创新的帕金森病治疗方法，即利用患者自身的重新编程干细胞来替代因疾病而受损的多巴胺神经元。该治疗方法旨在解决根本的神经元损失并恢复多巴胺功能。新研究已经在布里格姆妇女医院招募并治疗了3名参与者。

麦克莱恩医院首席科学官Kerry Ressler博士说：“看到我们机构的研究人员能够将新的治疗方法从实验室带到患者身边，这是非常了不起的，这激励了许多研究人员追求他们的科学和医学见解，以帮助有需要的患者。”

这项一期研究是首次在帕金森病患者中测试血液来源的自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺神经元。试验将包括总共6名参与者，并计划跟踪他们的进展至少12个月，以评估该程序的安全性和潜在益处。该试验由美国国立卫生研究院的国家神经疾病和中风研究所资助。

这种治疗方法是在麦克莱恩医院神经再生研究所（NRI）开发的，通过从患者的血液中提取诱导多能干细胞，并将其重新编程为中脑多巴胺神经元，这些神经元在帕金森病中会退化。通过使用患者自身的细胞，这种方法消除了免疫排斥反应。

美国食品药品监督管理局于2023年8月23日批准了这项一期试验的新药研究申请，第一名患者于2024年9月9日接受了治疗。如果成功，研究人员计划将研究扩展到二期A试验，以招募更多参与者。

NRI的创始主任Ole Isacson博士说：“看到这种针对患者的多巴胺神经元替代疗法从基础研究进展到临床应用是非常令人欣慰的。我们相信这种方法可能会开启一种新的治疗范式，并推动许多其他细胞疗法的发展，以修复受损的大脑系统并替换其他疾病中的退化脑细胞。”

这项研究建立在Isacson几十年的工作基础上，尽管他由于是技术专利持有者和Oryon Cell Therapies公司的联合创始人而没有直接参与试验。2015年，Isacson参与了第一项提供自体干细胞疗法在非人灵长类动物模型中安全性和有效性的证据的研究。该研究中最成功的模型发现，单侧移植食蟹猴iPSCs可以逐渐改善运动功能并增加运动活动，而无需免疫抑制。

2020年的一项研究团队包括Isacson，他们研究了自体细胞疗法对帕金森病患者的优势。Osborn等人写道，“当新的中脑多巴胺神经元……被移植到正常黑质纹状体多巴胺神经元的目标区域时，它们与成熟的宿主纹状体神经元建立突触，并在宿主体内提供生理上适当的多巴胺释放和突触反馈控制。”作者得出结论，这种方式替代多巴胺末端可能更有效地改善帕金森病患者的运动症状。Osborn等人还发现，超过18年的长期随访显示，胎儿多巴胺神经元移植后，帕金森病患者的运动评分在至少14年内没有进一步恶化。

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