休斯顿UTHealth正在进行针对阿尔茨海默病的突破性干细胞疗法试验

Groundbreaking stem cell therapy trial for Alzheimer's disease underway at UTHealth Houston

休斯顿UTHealth正在进行一项旨在减少前驱期阿尔茨海默病患者神经炎症的干细胞疗法试验。

在阿尔茨海默病中，β-淀粉样蛋白和tau蛋白的沉积会导致大脑中的斑块和缠结，从而引发痴呆。根据阿尔茨海默病协会的数据，估计有690万65岁及以上的美国人患有阿尔茨海默病痴呆症。

“在疾病早期，β-淀粉样蛋白和tau蛋白首先出现，通常会持续数十年，随后发生炎症，导致细胞死亡。”休斯顿UTHealth麦戈文医学院神经学教授、神经认知障碍中心主任保罗·E·舒尔茨博士表示。“我们已经有很好的药物可以清除淀粉样蛋白并减缓疾病的进展，但不能阻止它。我们认为之所以无法停止是因为炎症引起的下游损害已经启动。因此，如果我们能够同时清除β-淀粉样蛋白并减少炎症，我们可能能够预防或显著降低患阿尔茨海默病的风险。”

在这项Ib/IIa期开放标签研究中，干细胞从患者自身的脂肪中提取，由位于糖城的Hope Biosciences公司处理后，再通过四次输注在13周内返回给患者。这项由加拿大韦斯顿脑科学研究所资助的试验将招募12名患者。研究人员将使用对大脑炎症敏感的PET成像技术来确定干细胞是否能够在症状出现之前减少阿尔茨海默病的主要脑细胞损失原因。共同研究者包括神经学助理教授哈维尔·奥尔蒂斯四世博士和临床研究协调员哈什莉·帕特尔。

这项研究建立在休斯顿UTHealth之前关于创伤性脑损伤（TBI）和中风的干细胞研究基础上，这些研究进一步推动了帕金森病和阿尔茨海默病动物模型的临床前研究。

“在TBI和中风中，血脑屏障会打开，所以我们不确定干细胞是否能在血脑屏障保持关闭的神经退行性疾病中发挥作用。但炎症似乎是导致细胞死亡的最终因素，”舒尔茨说，他是里克·麦考德神经学教授和昂普雷家族神经退行性疾病教授。“因此，休斯顿UTHealth的研究人员开始在帕金森病小鼠模型中测试静脉注射干细胞的效果。他们发现，通过给予干细胞，接受治疗的小鼠继续表现得像正常小鼠一样。”

这项帕金森病动物模型研究由麦戈文医学院神经学教授、赫芬顿基金会杰出神经学主席克劳迪奥·索托博士领导。

另一项由索托领导的关于阿尔茨海默病变化小鼠的干细胞研究显示，这些动物的记忆得以保留，并且大脑中的炎症有所减少。这使得舒尔茨和他的团队非常乐观地认为，这项研究将表明，对于前驱期阿尔茨海默病患者，干细胞疗法可以降低发展为临床症状的风险。

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