新方法改进临床和流行病学研究中的RMST分析

New method improves RMST analysis for clinical and epidemiological studies

限制平均生存时间（RMST）分析技术大约在25年前被引入到医疗保健研究中，并且自那时起在经济学、工程学、商业和其他专业领域得到了广泛应用。在临床环境中，RMST非常有用，因为它是一种简单的方法，可以理解在指定时间段内患者的平均生存时间——即患者从诊断或治疗后存活的时间以及影响该时间的因素。

此外，与Cox回归模型和其他流行的模型不同，使用RMST进行的估计和比较不依赖于比例风险假设，即事件发生的可能性在时间上是恒定的。

但是有一个问题：RMST可以在基线到某个时间点——阈值——之间测试治疗效果在不同组之间的差异，但在临床和流行病学研究中确定理想的阈值是很困难的。这导致结果的统计功效低于应有的水平。

为了解决这一挑战，德克萨斯A&M大学公共卫生学院生物统计学教授Gang Han博士及其学术界和工业界的同事开发了一种新方法，该方法利用现有的数学工具——简化分段指数模型——来确定在研究两个组时限制平均生存时间分析中的理想或最优阈值时间。

“这在医学研究中尤为重要，因为在治疗的不同阶段，特定事件发生的概率可能会发生变化。”德克萨斯A&M大学公共卫生学院健康行为教授Matthew Lee Smith博士说。

为了确定最优阈值，团队计算了危险率显著变化点的阈值时间，并将其与最大可能的阈值时间进行了比较。

他们的研究论文发表在《美国流行病学杂志》上，展示了所提出方法在多个模拟研究和两个实际例子（一项临床研究和一项流行病学研究）中的优势。

他们使用新方法测量了模拟研究中的I型错误率和统计功效，在这些研究中，一个组的危险率是恒定的，而另一个组的危险率发生了变化。他们使用标准的logrank检验和新模型对这些组进行了比较。

“我们的模型表现最好。”公共卫生学院研究基于证据的预防方法的Regents和杰出教授Marcia G. Ory博士说。“当我们将其应用于两个现实场景时，情况也是如此。”

在这两个场景中，传统的统计分析方法没有发现两种治疗方法之间的显著差异。然而，当应用新模型时，每个场景的结果都表明一种治疗方法明显优越。

第一个场景比较了七个月内非小细胞肺癌患者（具有较低的关键生物标志物水平）的两种治疗方法。第二个场景使用标准评估方法测量了轻度痴呆患者（与照顾者生活在一起的人和不与照顾者生活在一起的人）的功能下降时间。

“这些结果很有前景，还需要更多的研究来比较超过两组的情况，并使用多个协变量，如参与者的年龄、种族和社会经济地位。”Han说。“尽管如此，根据这些早期结果，我们认为这种方法在分析时间-事件结果时比所有现有的两组比较方法更强大。”

参与这项研究的还有流行病学和生物统计学系的博士生Laura Hopkins、德克萨斯A&M大学统计学系的杰出教授Raymond Carroll博士，以及来自Eli Lilly公司和H. Lee Moffitt癌症中心与研究所的外部合作者。

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