首个由AI设计的药物Rentosertib获得美国命名委员会官方命名

First AI-designed drug, Rentosertib, officially named by USAN

Insilico Medicine公司宣布其针对特发性肺纤维化（IPF）的候选药物ISM001-055已获得美国命名委员会（USAN）授予的官方通用名称Rentosertib。Rentosertib是首个生物靶点和治疗化合物均通过生成式人工智能技术发现的试验性药物。

特发性肺纤维化（IPF）是一种严重的慢性肺部疾病，会逐渐损害肺功能，并影响全球约五百万人口。中位生存期仅为三到四年，目前的治疗方法只能减缓病情进展，无法阻止或逆转疾病。这一重大未满足的医疗需求促使研究人员探索新的治疗方法。

Insilico Medicine利用其专有的Pharma.AI平台快速发现了Rentosertib。研究开始时，使用PandaOmics这一基于AI的生物学引擎分析大量数据集，确定TNIK（TRAF2和NCK相互作用激酶）为IPF治疗的潜在靶点。随后，利用Chemistry42这一平台的生成化学引擎设计并优化了针对TNIK的小分子化合物，最终提名Rentosertib为临床前候选药物。

这种AI驱动的方法显著加速了药物发现过程，从靶点识别到临床前候选药物的选择仅用了18个月。这些发现标志着制药研究效率的重大进步。

特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性进行性肺部疾病，会导致肺组织瘢痕化，使肺功能逐渐恶化。这导致呼吸困难加剧，身体氧气供应减少，严重影响患者的生活质量和预期寿命。

Rentosertib已经通过多项临床试验，并取得了令人鼓舞的结果。在新西兰和中国进行的两项I期试验中，该药物口服给药于健康参与者，表现出良好的安全性、耐受性和药代动力学（PK）特征。这些结果支持其进入II期试验。

随后的一项IIa期临床试验针对IPF患者进行了为期12周的研究。Rentosertib达到了所有剂量水平的安全性和耐受性的主要终点。此外，在次要疗效终点方面也观察到了积极结果，显示出剂量依赖性的肺功能改善。接受最高剂量60mg QD的患者从基线起平均用力肺活量（FVC）提高了98.4毫升，而安慰剂组则平均下降了62.3毫升。在最高剂量下，咳嗽减轻和整体呼吸症状等生活质量指标也有所改善。

“Rentosertib是首个通过现代生成式人工智能发现靶点和设计的药物，现在它已经获得了正式名称，正走向患者。”Insilico Medicine的创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov表示。“Rentosertib这个名字对我们来说特别有意义，因为它不仅纪念了Rena博士的贡献，还强调了人类科学专业知识和人工智能在推动这一创新项目中的重要互动。”

随着IIa期试验的积极结果和USAN的正式命名，Insilico Medicine正在与全球监管机构接洽，以启动更大规模的关键性试验。该公司旨在进一步评估Rentosertib的疗效，并加快其获得监管批准的进程。如果成功，Rentosertib将成为首个达到患者的AI发现疗法，可能彻底改变IPF的治疗格局。

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