时间的重要性：基立福寻求早期疾病诊断的生物标志物

The importance of time: Grifols seeks biomarkers for early diagnosis of disease

时间的重要性：基立福寻求早期疾病诊断的生物标志物

通过名为Chronos-PD的开创性倡议，基立福正在与迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会（MJFF）合作，以识别历史血浆样本中的帕金森病（PD）早期生物信号。

根据MJFF的数据，仅在美国就有近100万人患有帕金森病，全球范围内超过600万人受到影响。这种疾病发生在大脑中负责产生多巴胺的细胞受损时，而多巴胺是一种协调运动的化学物质。尽管经过数十年的研究和治疗进展，对帕金森病驱动因素的理解仍然有限，且在疾病被检测到时，通常已经太晚，无法减缓其进展，更不用说逆转神经退化。

这使得早期检测生物标志物成为进一步推进治疗干预的最紧迫需求之一。通过MJFF的资助，Chronos-PD倡议正在使用由基立福子公司Alkahest领导的高科技分析方法，从一个独特的、涵盖长达十年的纵向血浆样本库中寻找早期帕金森病信号。这提供了对帕金森病在分子水平上所有阶段的独特视角。

希望这些见解能够用于开发新的诊断工具，以更早地识别疾病，并为新治疗方法提供信息。

为了了解更多情况，Pharmaphorum采访了基立福首席科学创新官Jörg Schüttrumpf博士和Alkahest高级副总裁Scott Lohr。

突破性的血浆蛋白科学

血液中的血浆反映了人体内发生的一系列过程，从衰老到疾病的发生和发展。

“Chronos-PD倡议基于科学原理，即血浆的组成和浓度会因年龄和疾病而随时间变化，”Schüttrumpf博士说。“这提供了关于当前和未来健康的宝贵见解。” 通过研究这些纵向变化，基立福旨在在正式诊断之前识别出疾病的早期指标。

Chronos-PD试图回到过去，识别出10年样本轨迹中显示疾病开始和发展的“数据点”。

这项突破性研究利用了基立福在全球血浆科学和血浆治疗领域的领先地位。一个多世纪以来，该公司对循环血浆蛋白（血浆蛋白质组）的不断理解已导致关键的科学进展和治疗方法，包括用于治疗免疫系统疾病的免疫球蛋白。与此同时，Alkahest专注于利用人工智能（AI）和多组学及真实世界数据的综合分析，在诊断和治疗药物发现方面的应用。

“基立福庞大的血浆库包含超过1亿个在过去近15年中收集的样本，是世界上最大的血浆库之一，”Schüttrumpf解释道。“与真实世界健康数据相连，它使研究人员能够将样本与数千种疾病（如帕金森病）联系起来，这些疾病是在样本收集后多年才被诊断出来的，而样本本身反映了在首次症状出现之前的生物学变化。”

早期诊断至关重要

当然，生物标志物在整个研发领域正受到越来越多的关注和讨论，特别是在早期检测方面。这在神经退行性疾病、肿瘤学和自身免疫性疾病领域尤为明显。

“Chronos真正试图实现的是精准医疗的真正梦想：在正确的时间、正确的患者、正确的药物，远早于临床诊断，”Lohr说。“这将成为制药业的一个强大工具，无论是在诊断还是最终的治疗方面。”

尽早识别帕金森病至关重要：越早发现疾病，保护患者免受进行性损害的机会就越大。虽然目前还没有获批的疗法可以完全阻止帕金森病的进展，但希望Chronos-PD能够帮助识别有效疗法的目标，并推动其发展到可以治疗患者的程度。

“当我们看到早期生物标志物的变化时，这些变化可能具有疾病修饰功能。它们可能作为未来疗法的潜在目标，”Schüttrumpf解释道。

Chronos-PD：背后的技术

从数千个样本和蛋白质数据集（蛋白质组）中揭示见解和生物标志物，通过手动分析或传统工具几乎是不可能完成的任务。

人工智能使平台能够以前所未有的规模处理复杂的大量生物数据。基立福使用不同的蛋白质组学和专有AI平台扫描深度蛋白质组，解码样本之间的蛋白质变化。AI组件允许处理所有蛋白质组数据，结合患者数据和真实世界证据。

“这是一种非常细致的方法，结合了AI、机器学习和传统的生物统计学，因此我们在将其转化为临床实践时要格外精确，”Lohr表示。

超越帕金森病：更广泛的平台潜力

虽然目前的重点是帕金森病，但基立福的平台被认为在许多疾病中都具有潜力。

“该平台有可能应用于其他神经系统和退行性疾病，以及代谢性疾病，”Schüttrumpf说。“基本上，所有随着时间发展的疾病都可以进行研究。为此，基立福正在寻求像与迈克尔·J·福克斯基金会这样的合作伙伴关系，以利用这个令人难以置信的样本集合及其背后的伟大科学，来应对一些最紧迫的公共卫生挑战。”

Schüttrumpf博士将在即将于4月9日至11日在巴塞罗那举行的路透社2025年医药大会上讨论Chronos-PD倡议。

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