英矽智能的AI驱动药物Rentosertib获得官方通用名称

英矽智能（Insilico Medicine，“英矽智能”）是一家临床阶段的生成式人工智能（AI）驱动的生物技术公司，该公司近日宣布，其针对特发性肺纤维化（IPF）的突破性候选药物Rentosertib（前称为ISM001-055）已获得美国采纳名称委员会（USAN）的官方通用名称。Rentosertib是首个生物靶点和治疗化合物均通过生成式AI发现的试验药物。

特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性、可怕的肺部疾病，其特征是肺功能逐渐且不可逆地下降。全球约有500万人受此病影响，预后较差，中位生存期为3到4年。目前的治疗方法，包括抗纤维化药物，只能减缓病情进展，但无法停止或逆转病情，因此仍需要更有效的疾病修饰疗法。

英矽智能采用了一种开创性的方法来研究抗IPF药物，利用其专有的Pharma.AI平台发现了具有潜在阻止甚至逆转疾病进展的新疗法。这一过程始于PandaOmics平台的生物学引擎，该引擎分析了大量组学和临床数据集，确定TNIK（TRAF2和NCK相互作用激酶）为IPF的一个有前景的新靶点。在此基础上，研究人员使用Chemistry42平台的生成化学引擎迅速设计并优化了针对TNIK的新小分子化合物，最终提名Rentosertib为临床前候选药物。

这种集成的AI驱动工作流程显著加快了开发时间线，从初始靶点识别到临床前候选药物仅用了18个月，详情见英矽智能于2024年3月在《自然·生物技术》上发表的论文。值得注意的是，Rentosertib的名字部分来源于英矽智能的联合首席执行官兼首席科学官任峰博士，他也是该里程碑论文的第一作者。

“这对制药行业和AI来说是一个重要时刻——Rentosertib是首个通过现代生成式AI发现靶点和设计的药物，现在它已经获得了通往患者的官方名称。Rentosertib这个名字对我们意义重大，因为它不仅表彰了任峰博士的贡献，还突显了人类科学专业知识与人工智能在推动这一创新项目中的关键互动。我们希望Rentosertib在IPF方面的成功将为使用AI更快、更经济地发现其他疾病的救命疗法铺平道路。”

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov表示。

“我很荣幸能够见证并领导Rentosertib从靶点发现到临床开发的过程，”英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士说，“通常在药物进入中期开发时会赋予一个官方通用名称，这标志着对其作为新疗法潜力的认可。Rentosertib现在已成为公认的候选药物之一，在未来的科学文献和临床试验中将以此名称取代其实验室代码。我们旨在快速推进该项目的临床开发，为患者提供创新选择，同时也为AI驱动的药物发现行业带来坚实的验证。”

目前，Rentosertib已成功通过多项临床研究，并取得了令人鼓舞的结果。在新西兰和中国进行的两项I期试验中，Rentosertib口服给药于健康受试者，结果显示一致的安全性、耐受性和药代动力学（PK）特性，支持其进入II期临床试验。

在此基础上，英矽智能开展了针对IPF患者的IIa期临床试验，以评估Rentosertib的疗效。在这项为期12周的IIa期研究中，Rentosertib达到了所有剂量水平的安全性和耐受性主要终点。次要疗效终点也报告了积极结果，观察到了剂量依赖性的用力肺活量（FVC）改善。IIa期试验的关键发现包括：

• 剂量依赖性的肺功能改善：接受Rentosertib的患者表现出更大的肺容量改善，如FVC测量所示。在最高剂量60mg QD下，患者FVC平均提高了98.4 mL，而安慰剂组患者的FVC平均下降了-62.3 mL。

• 其他临床结局的改善：类似的趋势也在其他指标中观察到，例如高剂量组的预测百分比FVC（年龄和体型调整后的肺容量标准化值）略有改善，而安慰剂组则有所下降。服用Rentosertib的患者在最高剂量下还报告了咳嗽和总体呼吸症状等生活质量指标的改善。

• 良好的安全性和耐受性：Rentosertib在患者中继续表现出良好的安全性，所有剂量组均耐受良好。大多数药物相关副作用为轻度至中度。未报告与Rentosertib相关的严重不良事件，安全性结果与早期I期试验一致。

基于IIa期的积极结果和正式的USAN名称，英矽智能计划与全球监管机构合作，启动更大规模的关键试验，进一步评估Rentosertib在IPF中的疗效。英矽智能致力于推进Rentosertib的发展，目标是使其成为首个通过AI发现并惠及患者的疗法，为受IPF影响的患者提供急需的新选择，同时展示生成式AI在加速医学突破方面的变革潜力。

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