急性髓系白血病患者首次完全缓解后接受自体干细胞移植可能改善某些预后

在接受首次完全缓解（CR）后的急性髓系白血病（AML）患者中，自体干细胞移植（ASCT）可能比化疗带来更好的预后。一项随机对照试验的荟萃分析结果表明，ASCT在疾病无进展生存率（DFS）和无复发生存率（RFS）方面优于化疗，并且复发风险降低50%，尽管总生存率（OS）相似。

该荟萃分析包括了17项随机对照试验，涉及超过4200名患者，这些患者均没有匹配的同胞供者。大约三分之二（n=2782）的患者接受了化疗，而1499名患者接受了ASCT。接受ASCT的患者在15项研究的数据中显示出37%的DFS提高（OR, 1.37；95% CI, 1.02-1.84）。当随访时间少于5年时，接受ASCT患者的DFS OR增加到1.50（95% CI, 0.99-2.28）。然而，当随访时间大于或等于5年时，DFS没有显著差异，这与之前多次实验的结果一致。研究人员解释说，这可能与纳入研究的大多数患者年龄在16至60岁之间有关。然而，其他试验的结果不同，可能是因为当前研究的人群主要由老年患者组成。

目前分析中患者年龄范围广泛，以及研究跨越8个国家，使得其发现具有实用性和客观性。接受ASCT的患者在3项研究中的RFS机会也显著更高。与接受化疗的患者相比，接受ASCT的患者RFS OR为2.78（95% CI, 1.28-6.02）。基于12项研究的数据，接受ASCT的患者复发风险降低了50%（OR, 0.49；95% CI, 0.41-0.57）。然而，17项研究的汇总数据显示，无论随访时间是否少于或超过5年，两种治疗方法之间的OS没有差异（OR, 1.12；95% CI, 0.85-1.48）。

研究人员指出，由于医生或患者对治疗相关毒性的担忧、造血恢复不良以及对治疗益处的不确定性，许多患者并未实际接受分配的治疗，因此一些研究的最终数据并不理想。此外，接受ASCT和仅接受化疗的患者所用的化疗方案存在多样性，所有研究都表现出显著的临床异质性。研究小组还提到，他们分析中包含的大多数研究是在十多年前进行的，这可能是由于近年来异基因造血干细胞移植（allo-HCT）的使用增加所致。

随着近年来异基因造血干细胞移植（allo-HCT）使用的增加，研究也探讨了这种治疗方法在AML患者中的影响。德国的一项随机对照试验数据显示，60岁或以下实现首次CR的患者中，allo-HCT与化疗相比，DFS显著改善（69% vs 40%）。尽管allo-HCT与更高的DFS率相关，但OS在这两种治疗之间相似。

参考文献

1. Ge S, Wang J, He Q, et al. 自体造血干细胞移植或化疗？急性髓系白血病的临床选择荟萃分析. Ann Hematol. 2024;103:3855-3866. doi:10.1007/s00277-024-05632-z

2. Bornhäuser M, Schliemann C, Schetelig J, et al. 异基因造血干细胞移植与标准巩固化疗在中危急性髓系白血病患者中的比较：一项随机对照试验. JAMA Oncol. 2023;9(4):519-526. doi:10.1001/jamaoncol.2022.7605

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