Ipsell：利用诱导多能干细胞治疗退行性疾病

Ipsell是一家专门利用诱导多能干细胞（iPSC）生产细胞系、开发基于干细胞的治疗方法并提供疾病建模所需平台服务的生物技术公司。该公司专注于研究、开发和应用过程，旨在诊断和治疗现代医学尚未解决的不治之症。Ipsell的实际目标是在已进入超级老龄社会的情况下，治疗退行性疾病并恢复老化器官的功能。为此，计划到2030年将干细胞疗法开发成高级治疗方法并实现商业化，以使患者拥有幸福的老年生活。

动物试验结果显示，在注射一次mucone后，关节指标改善了30%。Ipsell于2016年由首尔圣玛丽医院风湿科教授创立。2012年在美国培训期间，他与斯坦福大学诱导多能干细胞（iPSC）权威教授Joseph Woo合作开展研究，为其创业奠定了基础。

诱导多能干细胞可以通过分化为软骨、心脏、肌肉、骨骼、皮肤和肝脏等组织来再生所有器官。由于仅需一个细胞系即可无限增殖，因此被称为干细胞领域的“游戏改变者”。Ipsell专注于利用诱导多能干细胞开发治疗方法，特别是软骨再生治疗、神经再生治疗、非细胞治疗和细胞癌治疗。

其中，软骨再生治疗（MIUChon）是一种使用诱导多能干细胞的三维软骨再生注射治疗，适用于退行性关节炎患者。单个细胞进入膝盖后只能存活一周，而mucone由复杂结构组成，可在关节上长期生存，促进周围组织生长并抑制炎症，使软骨生存良好并改善炎症。特别是，Ipsell的软骨再生治疗mucone不同于传统的软骨细胞治疗，引入了一种新的干细胞——诱导多能干细胞，并以小软骨球体的形式制造，可通过针头注射。这使得可以通过注射而不是手术应用。此外，无需培养自体细胞，因此这是一种可以标准化产品、节省时间和金钱以减轻患者负担的下一代软骨治疗。目前，Mucon已完成包括动物试验在内的临床前试验，证实一次注射后关节指标改善了30%。

基于获得的数据，我们正在准备进入临床试验。凭借这些成就和期望，Ipsell迄今已吸引了超过300亿韩元的外部投资。MIURON是一种针对脊髓损伤或退行性神经疾病的神经再生治疗。此外，还有长期计划开发使用诱导多能干细胞的NK化疗药物（细胞抗癌药物），以及使用外泌体或细胞分泌物质的非细胞治疗的研究。

此外，Ipsell还提供使用患者诱导多能干细胞的疾病建模平台服务。通过该服务，可以进行药物筛选和毒性评估。仅在韩国，退行性关节炎患者就达到400万，细胞治疗所能提供的治疗价值巨大。Ipsell首席执行官Joo Ji-hyun表示：“初期与食品药品安全部协商进入临床试验花费了很多努力和时间，但在此过程中积累的知识已成为公司无法用金钱买到的宝贵资产。”他还补充说：“Mucon可以提供一种新疗法，与现有的仅提供‘软骨恢复’效果的治疗不同。”

“对于退行性关节炎，仅在韩国就有400万患者，细胞治疗所能提供的治疗价值巨大，”他说，“我们将在明年初准备首次患者给药。”Ipsell正与日本最大的委托临床（CRO）公司CMIC讨论mucon临床试验，并计划在日本开发mucon作为临床治疗。西方研究人员也对Ipsell的表现感兴趣。

去年10月，Ipsell获得了食品药品安全部对首尔圣玛丽医院矫正综合公园生产和质量管理设施生产“先进生物制药”的许可。它还被中小企业部和初创企业部选为市场扩展型（规模扩大TIPS）任务。因此，Ipsell将获得总计12亿韩元的项目费用，每年4亿韩元，为期三年。规模扩大TIPS（TIPS）是一项政府任务，如果规模扩大TIPS运营商选择有前途的公司并投资超过10亿韩元并推荐，则政府通过研发贡献支持研究资金。Ipsell是在私营投资机构HB Investment-NVC Partners Consortium的推荐下被选中的，该机构是该项目的运营商。

今年4月在奥地利维也纳举行的2024年世界OARSI大会上，Ipsell通过介绍其开发的三维软骨细胞治疗MIUChon引起了全球关注。Ipsell首席执行官Joo Ji-hyun表示：“我们在大学实验室积累了10多年的经验，开发了基于诱导多能干细胞的可注射球体，这一成果已得到全球认可。”他还表示：“退行性关节炎是一种给患者带来疼痛和沮丧的疾病，除了手术外，唯一的改善方法是服用止痛药或抗炎药。我们希望在2030年前实现Mucon的商业化，以提供‘幸福的老年生活’。”

此外，Ipsell拥有包括四个专利申请在内的知识产权，以及从韩国天主教大学工业合作处转让的13项技术。此外，他在2022年科学日纪念活动中因杰出服务、技术推广、技术商业化和健康福利获得科学技术信息通信部长官奖，并被评为“国家创新企业1000强”和最佳技术创新公司，基于行业工会合作。尽管今年即将结束，Ipsell仍在努力首次推出委托生产（CDMO）业务和销售。

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