Biogen研究发现ALS进展导致医疗成本增加

由于大量增加了医疗资源的使用，美国肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的医疗成本随着疾病的发展显著上升，从早期每年约31,000美元增加到晚期每年122,000美元。这项由Biogen研究人员进行的研究呼吁早期诊断和治疗，以帮助减轻疾病的经济负担。

“随着ALS病情恶化，医疗资源的使用和成本也在增加，”研究人员写道，“尽早诊断ALS并尽快治疗可能通过减少资源使用来降低这些成本。”

该研究题为《美国肌萎缩侧索硬化症各阶段的医疗资源利用和成本》，发表在《管理护理与专科药学杂志》上。该研究由Biogen资助，Biogen销售Qalsody（tofersen），这是一种针对携带SOD1基因突变的成人ALS患者的获批疗法。

研究美国医疗索赔以评估ALS患者的成本

ALS患者会经历一系列症状，如肌肉无力、抽搐、吞咽和呼吸困难，这些症状随着疾病的进展而恶化。ALS的医疗成本很高，仅在美国每年就超过10亿美元。

随着ALS从早期发展到晚期，患者逐渐失去日常功能的能力，预计疾病对其的经济负担将增加。团队指出，延迟诊断或治疗不足可能导致医疗资源使用和相关成本的大幅增加。

“减少诊断时间和基因检测时间的改进措施将有助于ALS患者在病程早期接受治疗，可能延缓进入更资源密集型阶段的时间，”研究人员写道。

为了更好地了解医疗成本如何随疾病进展而变化，研究人员分析了2013年至2019年间美国数据库中的医疗索赔数据。研究团队确定了2,273名患者，平均年龄为60.1岁，他们在诊断前一年和至少六个月后进行了跟踪。

该研究旨在使用基于严重程度的分期算法将ALS分为早期、中期和晚期，该算法是在神经学家的指导下开发的。在这些患者中，1,215人在确诊时被认为处于早期阶段，864人处于中期阶段，194人处于晚期阶段。

在早期阶段的患者中，每10人中有9人在确诊前已出现ALS症状，这表明存在诊断延迟。这些症状包括低能量或肌肉迹象，如抽搐、说话或行走困难、僵硬、平衡不良、动作缓慢、协调能力差和肌肉痉挛。对于处于更晚期阶段的患者也有类似的观察结果。

“这些结果……表明诊断通常只在长时间出现ALS症状后才发生，正如早期、中期甚至某些情况下晚期症状在正式诊断前出现所示，”研究人员写道。

研究人员呼吁早期诊断以减少不必要的成本

在早期阶段的患者中，29%没有进展，而剩余的71%进展到中期或晚期，或两者都有。超过一半（56%）的中期阶段患者进入晚期阶段。194名晚期阶段患者在整个研究期间都保持在这一阶段。

随着ALS的进展，医疗资源的使用显著增加，包括住院、门诊就诊、急诊科就诊和治疗处方。例如，每位患者每年的住院次数从早期的0.15次增加到中期的0.23次，再到晚期的0.74次。

年度医疗成本也相应增加，从早期阶段的31,411美元增加到中期阶段的51,481美元，再到晚期阶段的121,903美元。研究人员指出，晚期阶段成本的增加主要由更频繁的住院及其更高的费用驱动。

“改进以促进早期诊断可能使更有效的症状管理和干预策略得以实施，从而改善结果，减少不必要的医疗资源使用和成本。”

研究团队指出，这些成本不包括直接的非医疗成本，如家庭和交通改造、辅助设备、测试和辅助生活费用。也不包括间接疾病成本，如ALS患者及其无偿看护者的生产力损失。

“改进以促进早期诊断可能使更有效的症状管理和干预策略得以实施，从而改善结果，减少不必要的医疗资源使用和成本，”研究团队写道。

研究人员指出，这项研究的一个局限性是在“相对复杂的美国支付系统”中评估成本。然而，他们指出，该研究框架允许“在整个疾病过程中评估直接成本”，并包括“索赔数据库和其他真实世界数据来源中经常缺失的信息”。

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